2019-09-05 16:50經濟日報 記者劉美恩

國鼎生技(4132)研發中小分子新藥Antroquinonol於2019年1月獲得俄羅斯聯邦衛生部(MOH)核准同意國鼎在俄羅斯執行急性骨髓性白血病(AML, 血癌)人體功效性及安全性臨床Phase 2A試驗,近日已提早完成全部病人的收案進度,若一切順利,預計明年2月將完成所有病患臨床試驗的療程。目前收案進行治療病人均繼續存活且已有數人無惡化狀況已達20 週並持續參加臨床中,而該臨床評估指標的存活期目標為4 週及24週。由於是單一治療,而非合併治療,如果符合預期效果,將又創下新藥單一治療的紀錄。

該小分子新藥係國鼎生技獨立研發,擁有100%專利權,由於Antroquinonol在此適應症上已獲得美國的孤兒藥資格認證,本試驗後即可依照計畫進行全球大規模臨床試驗以及加速申請各國上市許可進度。2020第一季完成數據分析後,若效果顯著即可加上申請歐盟孤兒藥,可以同時進行在歐洲與美國申請孤兒藥上市的作業。

該試驗名稱為: Evaluate Efficacy and Safety/Tolerability Profiles of Antroquinonol in Acute Myeloid Leukemia (AML) Adult Patients( 評估Antroquinonol在急性骨髓性白血病(AML)成人患者中的療效和安全性/耐受性) 的Phase IIa臨床試驗。試驗設計是開放標籤、單獨治療用於急性骨髓性白血病患者,進行臨床治療劑型為100mg Antroquinonol口服劑型。臨床評估目標為血球量測數據以及分別於4 週及24週時的存活狀況,

國鼎於2015年獲得美國FDA核准Antroquinonol用於治療肝癌、胰臟癌及急性骨髓性白血病(AML)的孤兒藥認證資格,並於2017年獲得歐盟EMA核准用於治療胰臟癌的孤兒藥認證資格。

根據Mordor Intelligence的報告指出: 2018年全球急性骨髓性白血病市值為7億美元,估計2024年將達15億美元,複合年增長率為14.0%。

AML白血病如果不進行治療,通常會在幾個月內致命,尋求更好的治療方法已經是目前最迫切的問題。急性骨髓性白血病是成年人最常發生的急性白血病,相對於其他的癌症,急性骨髓性白血病是比較罕見的疾病,在美國約佔因癌症而死亡的人數的1.2%,在台灣,白血病的死亡人數佔全部癌症死亡人數的2.6%。常用的治療模式為化療與幹細胞移植,目前AML的治療以化療為主,之後再做骨髓移植,但有20%病患因身體無法承受化療而放棄治療。急性骨髓性白血病由於高劑量的化療與長時間抗排斥藥物的使用,病人的生活品質普遍不好,甚至有因治療而致命的風險。

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