2015/01/28

国鼎生技研发中新药Antroquinonol日前通过美国食品暨药物管理局(US FDA)认定为治疗胰脏癌的孤儿药,此核定案除了加速国鼎生技研发中新药临床试验的布局,更为胰脏癌的患者提供另一项治愈的希望。

世界卫生组织将罕见疾病定义为:病患占总人口数的0.65~1%之间的疾病或病变。美国政府自1983年通过孤儿药品法案(ODA),目的是为鼓励制药公司,为美国不到20万名的罕见疾病患者开发治疗方法,该法案的关键条文在于各种新药开发的经济优惠,包括由联邦政府资助研究经费及委托进行临床试验,试验费用能享有50%的税额抵扣、上市规费豁免及政府研发补助等,另外尚有从药品取得销售许可证起七年内的市场独占权。而台湾于2000年公布实行罕药法,继美国、日本、澳洲与欧盟后,第五个以公权力来保障罕见疾病医疗,而台湾对罕见疾病的定义为患病数在万分之一以下。

根据世界卫生组织的估算,2012年全球因胰脏癌死亡的病患数约为33万人,占全球癌症死亡之第七名,在美国则占其国内之第四名。胰脏癌是一种高度恶性的肿瘤,九成以上属于为腺癌,且大多数患者无法以手术根除治疗,通常发现时已具局部侵略性或已转移。整体而言,五年存活率低于5%。传统的化疗通常对胰脏癌的控制并无太大效果,有效反应率亦低于25%,虽然1998年USFDA通过健泽(Gemzar)为胰脏癌的第一个化学治疗药物,2005年并同意特罗凯与健择合并治疗为胰脏癌的第一线治疗模式,但却对患者的平均存活期无太多的贡献,因此,截至目前为止,「治疗胰脏癌并没有真正有效的药物可供患者使用」是被广泛接受的事实。

Antroquinonol是国鼎生技于2005年研发出的全新小分子化学实体(NCE, New Chemical Entity),为一广义性的Ras蛋白质抑制剂,目前已在US FDA的准则下完成非小细胞肺癌的一期临床试验并于2013年顺利进入临床二期阶段,目前已在美国九个以及台湾一个临床试验中心进行患者给药与功效性评估,而此二期的临床试验即针对非小细胞肺癌患者是否有ras基因的突变进行临床试验的设计,统计上,非小细胞肺癌患者ras基因突变的比例约为30~35%,而胰脏癌患者ras基因突变的比例则高达90%左右,此次 US FDA通过Antroquinonol用于治疗胰脏癌的孤儿药认定,缩短国鼎生技在胰脏癌临床试验的时程与研究经费的支出,由于Antroquinonol (Hocena®)在非小细胞肺癌的一期临床试验已证明患者使用的安全性,所以胰脏癌临床试验预计将由临床二期出发,采临床二/三期且单一药物治疗的临床试验设计,在具统计意义的病患数下,完成胰脏癌的临床试验,初步估算有机会在2016年底以前向US FDA提出新药上市申请(NDA New Drug Application),此新药上市的时程规划与Antroquinonol (Hocena®)在非小细胞肺癌申请新药上市的时程相近,亦即在2016年底以前,国鼎生技将有机会向US FDA提出胰脏癌与非小细胞肺癌等两项的新药上市申请,这将使癌症无药可用窘境得以解套,亦将使国鼎生技坐稳在新药开发上领头羊的角色。