2020.11.12

國鼎生技(TW: 4132)研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena) (代號 GHAML-2-001 )經俄羅斯聯邦衛生部核准執行針對復發的急性骨髓性白血病(AML)血癌二期(IIa)人體臨床試驗,該臨床試驗已完成數據核實;根據數據結果顯示,主要療效指標試驗結果優於目前市場其他已取得藥證之治療藥物的二期臨床試驗結果。國鼎表示該新藥整體展現單一藥物不需要化療的治療方式、大多患者不需輸血、更高的緩解率、方便的口服及安全性的優勢,在血癌的治療是大的突破。該小分子新藥於2015年已獲美國FDA核准急性骨髓性白血病之孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation),本次臨床試驗之正面結果有助於進行國際授權合作,以及後續向美國FDA申請新藥臨床及孤兒藥新藥上市許可。該小分子新藥係國鼎生技獨立研發,擁有100%專利權,僅須完成並通過相關臨床試驗即可申請上市。

試驗設計採用單獨治療,並未合併化療,收案對象為參加臨床前已經化學治療失敗又再度復發(Relapsed)之急性骨髓性白血病(AML)血癌者之二期(IIa)臨床試驗研究,國鼎生技總經理蘇經天博士表示,目前復發型的AML治療非常不易且尚無標準療法,基於此次對於二線且復發血癌患者治療效果所獲致之信心,後續將規劃向美國FDA申請血癌第一線治療的二期臨床試驗。國鼎將持續對於其它包含多發性骨髓瘤(MM)、慢性骨髓性白血病(CML)及兒童白血病之第一線單一治療進行研究以擴大該新藥之應用。

國鼎臨床醫學部陳佩妮醫師表示,主要療效指標試驗結果顯示:復發 (Relapsed)的急性骨髓性白血病患者於進行治療後的總體緩解率(CR+CRi)達50%,較目前市場上其他已上市藥物於二期臨床試驗之總體緩解率(CR+CRi)約介於21%~33%為高。其中有8位病患的骨髓芽細胞經治療皆小於5%。在次要療效指標試驗結果及安全性表現: 其存活率於復發之 AML 病患者於進行治療完成第6個月之存活率達100%,也提升了病患接受骨髓移植的可能性。而90%的患者在服用Antroquinonol (Hocena)治療期間無需再進行輸血治療,口服治療加上輸血頻率的下降,病患的生活品質也大大提升。安全性方面都無顯著副作用,於6個月的治療期間都沒有重大副作用(SAE)的發生。臨床試驗服用方式為病患以居家口服方式治療,每日服用二次,每次200mg。

陳佩妮醫師表示,AML病人因骨髓芽細胞不當增生且血球分化不全,需要輸血及使用化療來毒殺癌細胞,現行許多療法都合併化療常造嚴重副作用,對於治療後又復發的AML患者而言,其預後及存活率都相當差,但是由國鼎新藥整體展現單一藥物不須化療之治療、大多患者不需輸血、更高的緩解率、方便的口服及安全性的優勢,在血癌的治療是很大的突破。

急性骨髓性白血病(AML)在白血病為發生率中高居第二高,但其死亡率最高和五年存活率最低(約僅23%)。急性骨髓性白血病(AML)患者以成人居多,AML患者好發於老年人,在每個國家普遍有人口老化的問題,所以相對的AML發生率逐年增加,又因化療常破壞正常細胞與影響免疫系統且老年人的體力跟耐受性下降,無法承受化療藥物的毒性,因此死亡率通常很高,造成AML難治療的原因。目前AML的治療方法,一般使用標準療法(當前使用的治療),有些參加正在臨床試驗中的療法測試。成人AML的治療通常分為兩個階段: 緩解誘導療法及緩解後治療。目前使用四種類型的標準療法:化學療法、放射治療、幹細胞移植化療、及其他藥物治療; 但是針對成人復發的急性骨髓性白血病(AML)目前尚無標準治療方法。

預計2020年全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者約有6.2萬人,依據GlobalData 以及其它機構等之報告預測,全球急性骨髓性白血病(AML)治療藥物市場預計將從2019年的14億美元增長至2029年的51億美元,年復合增長率(CAGR)為13.6%。