國鼎生技(TW: 4132) 於2021年4月7日接獲通知，獲准於2021年6月4日至6月8日於全球最權威的 ASCO(美國臨床腫瘤醫學會)年會期間，於官網發表在俄羅斯完成之復發型急性骨髓性白血病(AML/血癌)新藥Antroquinonol的二期(IIa)臨床試驗結果。試驗結果顯示復發型急性骨髓性白血病(AML/血癌)新藥Antroquinonol每日200mg BID，具有安全性且有療效。目前已委由CRO評估向美國FDA申請孤兒藥藥證(NDA)暨規劃向歐盟提出孤兒藥認證(ODD，Orphan Drug Designation)之相關事宜。

國鼎研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena) (代號 GHAML-2-001 )於2019年1月經俄羅斯聯邦衛生部核准執行針對復發的急性骨髓性白血病(AML)血癌二期(IIa)人體臨床試驗。該小分子新藥於2015年已獲美國FDA核准急性骨髓性白血病之孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)，本次臨床試驗之正面結果有助於進行國際授權合作，以及後續向美國FDA申請新藥臨床及孤兒藥新藥上市許可。該小分子新藥係國鼎生技獨立研發，擁有100%專利權，僅須完成並通過相關臨床試驗即可申請上市。依照ASCO 規定，在大會舉辦前，詳細報告結果不能提早對外發表。

試驗設計採用單獨治療，並未合併化療，收案對象為參加臨床前已經化學治療失敗又再度復發(Relapsed)之急性骨髓性白血病(AML)血癌者之二期(IIa)臨床試驗研究，國鼎生技總經理蘇經天博士表示，目前復發型的AML治療非常不易且尚無標準療法，基於此次對於二線且復發血癌患者治療效果所獲致之信心，國鼎將持續對於其它包含多發性骨髓瘤(MM)、慢性骨髓性白血病(CML)及兒童白血病之第一線單一治療進行研究以擴大該新藥之應用。臨床試驗服用方式為病患以居家口服方式治療，每日服用二次，每次200mg。

國鼎生技臨床醫學部陳佩妮醫師表示，AML病人因骨髓芽細胞不當增生且血球分化不全，需要輸血及使用化療來毒殺癌細胞，現行許多療法都合併化療常造嚴重副作用，對於治療後又復發的AML患者而言，其預後及存活率都相當差。

急性骨髓性白血病(AML)在白血病為發生率中高居第二高，但其死亡率最高和五年存活率最低(約僅23%)。急性骨髓性白血病(AML)患者以成人居多，AML患者好發於老年人，在每個國家普遍有人口老化的問題，所以相對的AML發生率逐年增加，又因化療常破壞正常細胞與影響免疫系統且老年人的體力跟耐受性下降，無法承受化療藥物的毒性，因此死亡率通常很高，造成AML難治療的原因。目前AML的治療方法，一般使用標準療法（當前使用的治療），有些參加正在臨床試驗中的療法測試。成人AML的治療通常分為兩個階段: 緩解誘導療法及緩解後治療。目前使用四種類型的標準療法：化學療法、放射治療、幹細胞移植化療、及其他藥物治療; 但是針對成人復發的急性骨髓性白血病（AML）目前尚無標準治療方法。

預計2020年全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者約有6.2萬人，依據GlobalData 以及其它機構等之報告預測，全球急性骨髓性白血病(AML)治療藥物市場預計將從2019年的14億美元增長至2029年的51億美元，年複合增長率（CAGR）為13.6 ％。